lek se primenjuje jednom dnevno posle jela,
približno u isto vreme a doza zavisi od uzrasta i telesne mase
deca: 0,2,mg/kg (od 2 meseca do 2 godine);
0,25mg/kg (od 2 godine i lakša od 20kg);
5mg/24 sata (starija od 2 godine i teža od 20kg)
Terapija 5q spinalne mišićne atrofije (SMA) kod dece od 2 meseca i starije sa kliničkom dijagnozom SMA tip 1, tip 2 ili tip 3 sa jednom od 4 kopije SMN2
Kreosetljivost na lek
Dijareja, ulceracije i afte u ustima, osip, pireksija, infekcija urinarnog trakta, artralgija